Hemoglobinuria paroxística nocturna y trasplante hepático: un nuevo paradigma con inhibidores proximales del complemento

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) se debe a una mutación somática adquirida del gen PIG-A. Se caracterizada por hemólisis intravascular mediada por el complemento, elevado riesgo trombótico y diferentes grados de insuficiencia medular. El síndrome de Budd-Chiari es una complicación trombótica grave y poco frecuente asociada a la HPN. Presentamos el caso de un varón de 57 años con antecedente de aplasia medular que desarrolla una HPN clásica, complicada con múltiples eventos trombóticos y doble trasplante hepático. A pesar del tratamiento con eculizumab, con niveles terapéuticos adecuados y bloqueo efectivo de la vía terminal del complemento, presenta anemia persistente con dependencia transfusional y elevación de parámetros de hemolisis como LDH. Ante la sospecha de hemolisis extravascular, se decide iniciar tratamiento con pegcetacoplan, inhibidor proximal del complemento, logrando normalización de LDH y mejoría significativa de la hemoglobina alcanzando la independencia transfusional. Sin embargo, por reaparición de crisis hemolíticas severas recurrentes se cambia finalmente a iptacopan, consiguiendo la nueva remisión de las crisis y la estabilidad clínica y analítica del paciente. Este caso ilustra la utilidad en pacientes con HPN y trasplante hepático con control subóptimo con anti-C5 del bloqueo proximal del complemento con fármacos anti-C3.