Avatrombopag: más allá de la ficha técnica. Experiencia de un centro

Introducción: El avatrombopag, un agonista del receptor de trombopoyetina, está aprobado para trombocitopenia inmunitaria (PTI) crónica en adultos y pacientes con enfermedad hepática crónica antes de cirugía. Su uso «fuera de ficha técnica» ha mostrado resultados prometedores en diversos escenarios clínicos donde las opciones estándar son limitadas o contraindicadas. Objetivos: Reportar la experiencia de un centro con el uso de avatrombopag fuera de sus indicaciones aprobadas, explorando su aplicación en diferentes escenarios. Material y métodos: Recogida de datos retrospectiva de historias clínicas electrónicas de pacientes, previa obtención de consentimiento informado. Se presentan y analizan cinco casos clínicos en diferentes escenarios de uso. Resultados: Los casos presentados demuestran la eficacia y buena tolerancia de avatrombopag en situaciones off-label. Se observaron respuestas plaquetarias rápidas y sostenidas en PTI de nuevo diagnóstico, mantenimiento de recuentos plaquetarios seguros en hepatopatía avanzada, preparación quirúrgica exitosa y control de trombocitopenia en citopenias clonales de significado incierto, permitiendo la anticoagulación. Conclusiones: Nuestra experiencia sugiere que el avatrombopag pudiera ser una opción terapéutica prometedora en escenarios clínicos complejos donde las opciones convencionales son limitadas. Su perfil favorable de tolerabilidad y eficacia en usos off-label amerita mayor investigación por medio de ensayos clínicos controlados para validar formalmente estas indicaciones emergentes.