- 2024, Volumen 43 - Número 2
- Publicado en: octubre 25, 2024
Epidemiología y manejo clínico de pacientes adultos con hemofilia A grave sin antecedentes de inhibidores del FVIII en España: resultados de un estudio Delphi
Víctor Jiménez-Yuste 1, Nieves Alonso-Escobar 2, Olga Benítez-Hidalgo 3, Ángel Bernardo-Gutiérrez 4, Santiago Bonanad-Boix 5, M.ª Fernanda López-Fernández 6, Francisco J. López-Jaime 7, José Mateo-Arranz 8, Ramiro J. Núñez-Vázquez 9, Manuel Rodríguez-López 10, Ariadna Giró-Perafita 11, Erika Lorenzo-Vivas 12
1 Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario La Paz, Madrid, España Caso presentado en el simposio del Grupo Español de Citología Hematológica (GECH) en el LXVI Congreso Nacional SEHH-XL Congreso Nacional SETH; 2 Hospital Universitario de Badajoz, Badajoz, España; 3 Hospital Universitari Vall d’Hebron, Barcelona, España; 4 Hospital Universitario Central de Asturias, Oviedo, España; 5 Hospital Universitario y Politécnico La Fe, Valencia, España; 6 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, España; 7 Hospital Regional Universitario de Málaga, Málaga, Spain; 8 Hospital de la Santa Creu i Sant Pau; Barcelona, España; 9 Hospital Universitario Virgen del Rocío, Sevilla, España; 10 Servicio de Hematología y Hemoterapia, Hospital Universitario Álvaro Cunqueiro, Instituto de Investigación Sanitaria Galicia-Sur (IISGS), EOXI, Vigo, España; 11 Omakase Consulting S.L, Barcelona, España; 12 BioMarin Pharmaceuticals España S.L. España
Víctor Jiménez-Yuste, Nieves Alonso-Escobar, Olga Benítez-Hidalgo, Ángel Bernardo-Gutiérrez, Santiago Bonanad-Boix, M.ª Fernanda López-Fernández, Francisco J. López-Jaime, José Mateo-Arranz, Ramiro J. Núñez-Vázquez, Manuel Rodríguez-López, Ariadna Giró-Perafita, Erika Lorenzo-Vivas
La información completa de afiliaciones y autor de correspondencia está disponible en la versión original en PDF.
*Correspondencia: Ángel Bernardo-Gutiérrez, Email no disponible
Resumen
Introducción: La hemofilia A (HA) es un trastorno poco frecuente que resulta en un proceso de coagulación defectuoso, causando hemorragias espontáneas y enfermedad articular degenerativa en pacientes con HA graves (HAg). Objetivo: Comprender mejor la epidemiología, carga de la enfermedad, manejo y necesidades no cubiertas de pacientes adultos con HAg sin antecedentes de inhibidores frente al factor VIII (FVIII). Métodos: Diez hematólogos participaron en un estudio Delphi. Se realizó una revisión bibliográfica para desarrollar el primer cuestionario. Se analizaron las respuestas con estadísticas descriptivas. La prevalencia e incidencia se estimaron considerando pacientes reportados y la población cubierta por el hospital, extrapolándose a la población total española. Resultados: Se estimó una prevalencia de adultos con HA de 3.081. De estos, 1.263 (41%, RIC [28-46%]) presentan HAg y 998 (79%, RIC [71-88%]) no tendrían antecedentes de inhibidores de FVIII. La incidencia de HAg se estimó en 43 pacientes/año. La mayoría de los pacientes con HAg reciben profilaxis continua (88%, RIC [75-97%]). Alrededor del 20%, RIC [7-41%], de estos pacientes aún experimentan hemorragias espontáneas a pesar de la profilaxis continua. Conclusión: La prevalencia de HAg en la población adulta se estimó en 0,265 por cada 10.000 habitantes, que corresponderían a 1.263 pacientes adultos con HAg en España. De estos, 998 (79%) no tendrían antecedentes de inhibidores de FVIII.
