Cambio a concentrados de factor VIII de vida media prolongada o terapias no sustitutivas en pacientes con hemofilia A grave o moderada sin inhibidor: análisis retrospectivo. Experiencia del Grupo Gallego de Trombosis y Hemostasia (G2TH-AGHH)

Antecedentes: El concepto de profilaxis en hemofilia ha cambiado significativamente gracias al cambio de concentrados de factor VIII de vida media estándar (SHL, standard half life) a vida media prolongada (EHL, extended half life), y a la aparición del emicizumab, de administración subcutánea. Objetivo: Reportar la experiencia y los resultados de la profilaxis en pacientes con hemofilia A moderada/grave en Galicia, tras el cambio de SHL-CF8 a EHL-CF8 o emicizumab. Método: Estudio retrospectivo en pacientes con hemofilia A grave o moderada sin inhibidor, que cambiaron de SHL-CF8 a EHL-CF8 oemicizumab en Galicia hasta diciembre de 2023. El análisis abarca los 12 meses anteriores y los 12 meses posteriores alcambio, así como los últimos 12 meses. Los datos se recopilaron de las historias clínicas electrónicas de los pacientes.Resultados: Se incluyeron 27 varones, con una mediana de edad de 29,5 años (rango: 5-57) y profilaxis previa con SHL-CF8. La mediana de consumo de F8 pasó de 312.000 UI/año para SHL-CF8 a 266.875 UI/año para EHL-CF8, con un descensode la mediana de infusiones semanales de 3 a 1,875 y un aumento del nivel valle de F8:C de 1,67 a 3,8 UI/dl. El promediode sangrados (tasa anualizada de sangrado [TAS]) en el periodo de uso de SHL-CF8 fue de 2,33, frente a 0,83 con EHL-CF8, descendiendo a 0,3 en los últimos 12 meses (p < 0,0028 y p < 0,0002, respectivamente). La TAS espontánea media fue de0,45, 0,33 y 0,1 respectivamente, y la TAS articular pasó de 1,66 a 0,66 y 0,13 tras el cambio. Se describió artropatía en el42,31% y el 36,36% tras el cambio y en los últimos 12 meses, respectivamente. Además, cuatro pacientes efectuaron elcambio a emicizumab, con una reducción de la media de la TAS total de 1,5 a 0 y espontánea de 0.25 a 0, mientras quela articular no varió (0 y 0), con independencia de la frecuencia de la profilaxis con emicizumab. Las principales razonespara el cambio de producto fueron la reducción del número de infusiones y la prevención del sangrado (15,38% cada una). No se efectuó la evaluación HEAD-US (Hemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound) por no estar implementada de forma sistemática en todos los centros. Conclusiones: Globalmente, los resultados ponen de manifiesto una mejoría del perfil clínico de los pacientes por el producto EHL y por el aumento del nivel valle mínimo del factor, con menor consumo del mismo y reducción de la carga asociada al tratamiento, en consonancia con lo descrito en ensayos clínicos y con la experiencia reportada por otros grupos en la vida real.